Eine regenerative Therapie gegen Muskelschwund zu entwickeln, ist eine herausfordernde Aufgabe. Das Team von MyoPax hat sich aber genau das zum Ziel gesetzt, um Menschen mit bisher unheilbaren Muskelkrankheiten zu helfen. Wie die Therapie funktioniert, erzählt Dr. Verena Schöwel aus dem MyoPax-Team. Wir haben sie auch nach Ihren Erfahrungen als Frau in der Wissenschaft und nach den Herausforderungen der Arbeit in der Medizinbranche gefragt.

Wie war Ihr beruflicher Werdegang?

Ich habe relativ früh beschlossen, Medizin studieren zu wollen – mit dem Berufsziel Ärztin. Innerhalb meines Studiums habe ich meine Doktorarbeit in der klinischen Pharmakologie an der Universität Heidelberg absolviert. Nach meinem Abschluss bin ich an der Charité erstmals Prof. Dr. Simone Spuler begegnet, die mich in die Welt des Skelettmuskels eingeführt hat. Ich habe von ihr lernen dürfen, Krankheiten in diesem Bereich zu diagnostizieren. Das ist eine mehrere Fachdisziplinen übergreifende Aufgabe und viele dieser Krankheiten sind selten und kausal nicht therapierbar. Deshalb ist es wichtig, die Betroffenen kontinuierlich in speziell qualifizierten Zentren zu begleiten. In dieser Zeit habe ich auch geforscht, um verschiedene Therapieansätze zu evaluieren. Vor drei Jahren habe ich die Möglichkeit bekommen, an der Entwicklung eines neuen Zelltherapeutikums mitzuwirken und habe mich dafür in einem MBA Studium mit Themen der Gesundheitsökonomie eingehender befasst.

Was ist das Ziel Ihrer Forschung?

Wir entwickeln eine zelluläre Therapie gegen Muskelschwund. Muskelschwund ist die Folge verschiedenster Erkrankungen und führt zu den unterschiedlichsten Symptomen: Man kann nicht mehr gehen, seine Hände nicht mehr bewegen oder nicht mehr selbstständig atmen. Vielleicht wird man auch inkontinent. Patienten können ihre Selbstständigkeit verlieren und in einigen Fällen auch früh an den Folgen versterben. Bisher ist Muskelschwund nicht therapierbar. Jedoch haben Muskeln einen klaren Vorteil: Sie besitzen ihre eigenen Stammzellen, mit deren Hilfe sich Muskeln bis ins hohe Alter immer wieder aufbauen. Meine Kollegen haben eine Technologie entwickelt, die es ermöglicht, aus Muskelgewebsbiopsien Muskelstammzellen so zu isolieren und sozu vermehren, dass sie ihr regeneratives Potenzial beibehalten. Wenn man diese Zellen ins Gewebe zurücktransplantiert, bauen sie effektiv Muskel auf. Diese Technologie wollen wir mit MyoPax nutzen.

Wie weit sind Sie schon in Ihrer Forschung?

Ein Muskelstammzellenprodukt, wie wir es entwickeln, fällt in einen sehr spezifischen Bereich von Arzneimitteln: den Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP). Das ist eine relativ neue Gruppe von Arzneimitteln, die Zellen, Gewebe oder Gentechnologie umfasst. Sie unterliegt eigenen Regularien. Bisher wurden nur 13 Arzneimittel dieser Art in der EU zugelassen. Bevor wir Muskelstammzellen tatsächlich in einer klinischen Studie, und somit im menschlichen Körper verwenden dürfen, müssen verschiedenste Voraussetzungen erfüllt werden. Das betrifft zum einen die Herstellung der Zellen, zum anderen muss die Wirkung und Sicherheit nachgewiesen werden. In genau diesem Stadium befinden wir uns aktuell. Wir erwarten, dass wir 2021 die erste klinische Studie beginnen können. Die Wirksamkeit der Zellen haben wir bereits im Tiermodell nachgewiesen. In wenigen Wochen startet die präklinische Sicherheitsprüfung. Die pharmazeutische Herstellung können wir schon gewährleisten und wollen damit zeitnah einen ersten Nutzen für Patienten schaffen.

Bei Patienten mit progressiven Muskelkrankheiten gehen durch den fortschreitenden Muskelabbau ihre eigenen Stammzellen unwiederbringlich verloren. Dieser Patientengruppe möchten wir jetzt schon die Möglichkeit bieten, ihre Stammzellen für die individualisierte Therapieentwicklung und eine mögliche zukünftige therapeutische Verwendung langfristig zu sichern. Wir streben deshalb zeitnah die Etablierung einer arzneimittelkonformen Gewebebank für humanen Muskel an.

Welche weiteren Hürden mussten Sie während dieser Arbeit überwinden?

Es geht um seltene Krankheiten und eine zellbasierte, patientenspezifische Therapiemöglichkeit. Außerdem handelt es sich um zunächst kleine Absatzmärkte und eine teure, nicht den klassischen Gesetzmäßigkeiten folgende Therapieentwicklung. Da ist es wirklich nicht trivial, eine geeignete Finanzierung auf die Beine zu stellen. Diese intermediäre Phase zwischen Forschung und klinischer Produktentwicklung wird ohnehin gerne als „Valley of death“ bezeichnet. Da sind wir jedes Mal dankbar, wenn wir eine solche Hürde überwunden haben, denn die Schwierigkeit gehört gleichzeitig zum Erfolg.

Von wem wurden Sie unterstützt?

Wir arbeiten an der Arzneimittelentwicklung innerhalb der Universitätsklinik in Berlin, der Charité, und des Max-Delbrück-Centrums, einem Forschungsinstitut der Helmholtz Gemeinschaft. Beide Institute haben eigene Technologietransfers, eine gemeinsame translationsfördernde Einrichtung, das Berlin Institute of Health und eine sehr gewinnbringende Initiative namens Spark. Auch die Helmholtz Gemeinschaft selbst bietet hilfreiche transferorientierte Förderinstrumente. Aktuell darf ich Teil der Initiative Helmholtz Enterprisesein, die es mir erlaubt, innerhalb des Instituts über Gründungsthemen zu lernen, an einer Geschäftsmodellentwicklung, Strategie und Finanzierung zu arbeiten. Auch zahlreiche externe Personen, die wir im Verlauf haben kennenlernen dürfen, begleiten uns mittlerweile auf unserem Weg. Wir haben von ihnen viel Feedback und Tipps erhalten. Dazu zählen auch die Erfahrungen aus dem Science4Life Wettbewerb.

Was waren Ihre Erfahrungen mit Science4Life?

Wir haben in der letzten Runde 2018/19 an der Ideenphase und der Konzeptphase teilgenommen. In beiden Phasen hatten wir die Chance, bei den entsprechenden Veranstaltungen dabei zu sein. Insgesamt waren drei Aspekte für uns besonders hilfreich: Erstens stellt Science4Life einen äußeren Rahmen für die Businessplanerarbeitung, der strukturiert und zeitlich diszipliniert. Zweitens haben wir viel konstruktives Feedback nach den Einreichungen von den Gutachtern erhalten. Drittens haben wir bei den Veranstaltungen daran arbeiten können, unsere Idee prägnant vorzustellen. Eine wirklich schöne Erfahrung war es, dass wir so viele Entrepreneure im Life Science Bereich kennengelernt haben. Mit dem Science4Life Preis für unser Geschäftskonzept ausgezeichnet worden zu sein, motiviert ganz klar. Die Teilnahme lohnt sich und ich würde es auch unbedingt weiterempfehlen. Es hilft dabei, sein Konzept zu überprüfen und an der eigenen Strategie und Argumentation zu arbeiten. Dies ist gerade bei komplexen Themen im Life Science Bereich wichtig.

Wie waren Ihre Erfahrungen, als Frau in der Wissenschaft durchzustarten?

Ichhabe bisher persönlich als Frau keine von außen gemachten Nachteile erfahren. Vor dem Kinderkriegen in frühen Berufsjahren sehe ich sowieso keine Chancenunterschiede in meiner Generation. Tatsächlich gibt es mittlerweile viele Förderprogramme, die sogar ausschließlich darauf abzielen, Frauen zu stärken. Besonders die Medizinbranche muss sich immer mehr auf die Bedürfnisse von Frauen einstellen, da sie mittlerweile den erheblichen Teil der Studienabsolventen ausmachen. Trotzdem haben Frauen Nachteile, nämlich dann, wenn Kinder ins Spiel kommen. Gleich mit dem positiven Schwangerschaftstest können sie plötzlich manche Tätigkeiten nicht mehr ausüben, beispielsweise im Labor nicht mehr mit bestimmten Substanzen arbeiten. Nach der Schwangerschaft folgen mindestens der Mutterschutz, oft noch weitere Monate der Elternzeit. Natürlich sind diese von der Gesellschaft ermöglichten Familienphasen eine echte Errungenschaft (auch für Väter!), aber es stellt gleichzeitig auch einen Bruch in der beruflichen Laufbahn dar. Um einen solchen Bruch zu überwinden, braucht man den richtigen Partner und berufliche Hilfestellung. Ich habe schon früh in meinem Berufsleben meine Chefin Simone Spuler kennengelernt, die mich dabei immer unterstützt und vor allem auch gefordert hat. Ein Vorteil in der Wissenschaft ist in jedem Fall, dass man sich sehr stark beruflich involvieren, ehrgeizig sein Ziel verfolgen kann und gleichzeitig etwas flexibler in der zeitlichen Einteilung ist.

Welche Tipps haben Sie an angehende GründerInnen?

Ich weiß nicht, ob ich schon Tipps geben kann. Wir arbeiten konzentriert an unserem Ziel, aus einem innovativen Forschungsergebnis einen Nutzen für den Patienten zu entwickeln. Wichtig scheint mir, dass man immer wieder sein Vorgehen mit anderen diskutiert und aufs Neue überprüft. Auch fachfremde Perspektiven sind hier hilfreich, gerade je detaillierter und komplexer ein Thema. Zudem ist es essentiell, die langfristige Strategie im Kopf zu behalten. Die Zeitspannen bei einer Therapieentwicklung sind enorm lang. Man stellt früh wichtige Weichen. Fehler können erst in ein paar Jahren zu Tage kommen und sind dann vielleicht nur noch schwer korrigierbar. Davor habe ich Respekt. Dabei, das Ganze vom Ende her zu denken, helfen auch Initiativen wie Science4Life. Man lernt komplexe Dinge zu strukturieren und Kernmaßnahmen herauszuarbeiten.

 

Über Dr. Verena Schöwel:

Dr. Verena Schöwel ist Ärztin und Forscherin am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin und der Berliner Universitätsklinik Charité in der Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Simone Spuler. Das Team von MyoPax arbeitet an regenerativen Therapien gegen Muskelschwund, um bislang unheilbare Muskelkrankheiten behandeln zu können. Der Eintritt in eine klinische Studie ist für 2021 geplant. Außerdem hat das Forscherteam das Ziel, bei genetisch bedingten Muskelkrankheiten in patientenspezifischen Muskelstammzellen den individuellen Gendefekt zu reparieren, um mit diesen Zellen neues gesundes Gewebe aufbauen zu können. Durch den zeitnahen Aufbau der MyoPax-Gewebebank soll heute schon Muskelgewebe von Patienten mit einer fortschreitenden Muskelkrankheit arzneimittelgerecht aufbereitet und so lange aufbewahrt werden, bis diese Zellen in einem Therapieverfahren verwendet werden können.