Der Münchener Vektor-Spezialist Sirion, der Wissenschaftler Dirk Grimm vom Universitätsklinikum Heidelberg und die US-Biotech-Firma Denali wollen gemeinsam neue Gentherapien für neurodegenerative Erkrankungen wie Morbus Alzheimer entwickeln. Sirion winken Meilensteinzahlungen und Umsatzbeteiligungen.

Seit mehr als zehn Jahren ist die Sirion Biotech GmbH als verlässlicher Partner bekannt, wenn es um Produkte und Dienstleistungen aus dem Bereich Zell- und Gentherapien geht. Vor zwei Jahren wurde ein Umsatzwachstum von 140% auf 4 Mio. Euro und damit verbunden das Erreichen der Profitabilität gefeiert. Mit der aktuellen, noch Ende 2018 abgeschlossenen Abmachung dürfte Sirion nun aber finanziell in andere Sphären vorstoßen. Laut Sirion handele es sich um die bis dato wichtigste Kooperation des Unternehmens.

Konkrete Summen wurden nicht genannt. Fest steht aber, dass die Münchener von der an der US-Börse Nasdaq gelisteten Denali Therapeutics Inc. ihre Entwicklungsaufwendungen erstattet bekommen und  Vorauszahlungen sowie Zahlungen nach dem Erreichen bestimmter Entwicklungsphasen erhalten. Hinzu kommt eine Umsatzbeteiligung im niedrigen bis mittleren einstelligen Prozentbereich, sollten Produkte aus dieser Kooperation den Markt erreichen. Angaben zur Mindest- oder Maximalanzahl der Entwicklungsprogramme wurden nicht gemacht. Wenn tatsächlich die Entwicklung zum Beispiel einer Alzheimertherapie gelingt, dürften sich kleinere Beträge schnell zu riesigen Summen addieren.

Denali kennt sich mit neurodegenerativen Erkrankungen aus. Drei niedermolekulare Wirkstoffkandidaten sind in der frühen klinischen Entwicklung, weitere "small molecules" sowie einige Biopharmaka warten in der Pipeline. Mit Partner Sanofi (Frankreich) läuft ein Programm in den Indikationen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und Multiple Sklerose, für ein anderes Programm konnte Denali Takeda (Japan) als Partner gewinnen.

Gentherapien sind für Denali allerdings Neuland. Hier bringen Sirion und Dirk Grimm ihr Wissen ein. Sirion arbeitet seit Jahren an adenoassoziierten Viren (AAV) als Vektoren für Gentherapien. Deren Vorteil gegenüber anderen Vektortechnologien: AAV-Vektoren überqueren leichter die Blut-Hirn-Schranke und können somit systemisch gegeben werden. Das Ziel der Partnerschaft ist es, neuartige AAV-Kapside zu entwickeln, die ein sichereres Produktprofil inklusive einer besseren Spezifität und Effizienz aufweisen als derzeit verfügbare Alternativen. Über die adressierten molekularen Zielstrukturen und die Art der Gentherapie war nicht viel zu vernehmen. Laut Sirion-Chef Christian Thirion gehe es um bestimmte Proteintherapeutika, deren Bauplan mit den Vektoren ins Gehirn geschleust werden soll.

„Wir glauben, dass durch unsere Partnerschaft mit Denali auf das Zentralnervensystem ausgerichtete und auf AAV basierende Gentherapien schnellstmöglich den Weg zum Markt erreichen können. Damit würden Millionen von Patienten auf der ganzen Welt, die an verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie Parkinson, Alzheimer und ALS leiden, neuartige Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung gestellt werden,” so Sabine Ott von Sirion, die die Kooperation maßgeblich in die Wege geleitet hat.

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