10.01.2022

Interview mit Dr. Jens Atzrodt von Sanofi

Herr Dr. Atzrodt, was machen Sie beruflich stellen Sie sich bitte kurz vor!

Ich bin promovierter Chemiker und seit fast 22 Jahren bei Sanofi und dessen Vorgängerunternehmen tätig. Den überwiegenden Teil meiner beruflichen Laufbahn im Unternehmen habe ich als Wissenschaftler in den Bereichen wie Chemische Entwicklung, Arzneimittelmetabolismus und Pharmakokinetik sowie Medizinische Chemie gearbeitet und für 10 Jahre die Abteilung Isotope Chemistry & Metabolite Synthesis geleitet. Wir haben isotopenmarkierte Wirkstoffkandidaten für die präklinische Forschung hergestellt sowie markierte Substanzen für die Positronen-Emissions-Tomographie und weitere biologische und chemische Komponenten, um spezifischen Forschungsfragen nachzugehen. Eine superspannende Zeit, in der wir auch sehr intensiv mit akademischen Partnern zusammengearbeitet haben, um neue Methoden zur Isotopeneinführung zu erforschen und zu publizieren. Seit 2017 bin ich in meiner jetzigen Position als Operations Director für R&D Germany tätig. Ebenfalls eine sehr abwechslungsreiche Tätigkeit, bei der ich dabei helfe, die globale Forschungs- & Entwicklungs- Strategie von Sanofi lokal umzusetzen. Neben diversen Transformations-projekten koordiniere ich beispielsweise auch einige der externen Engagements von Sanofi R&D in Deutschland und deshalb passt Science4Life auch sehr gut zu meinem Tätigkeitsspektrum.

 Wie war Ihr Start bei Science4Life?

Ich lerne immer noch jeden Tag dazu, aber es macht mir riesigen Spaß. Das liegt nicht nur an einer spannenden Aufgabe, sondern auch an einem tollen Team und vielen engagierten Menschen, die Science4Life mit viel Hingabe und Leidenschaft gestalten und weiterentwickeln. Das spürt man sofort und das erleichtert den Einstieg enorm; auch wenn der Start Corona-bedingt leider alles andere als normal verlief. Häufig waren Treffen und ein erstes Kennenlernen nur virtuell möglich. Das betraf auch die Ideenprämierung im November, bei der ich zum ersten Mal das Vergnügen hatte zusammen mit Rainer Waldschmidt, meinem geschäftsführenden Vorstandskollegen die Gewinnerinnen und Gewinner auszeichnen zu dürfen. Das Team hatte ganze Arbeit geleistet und mit viel Engagement und Kreativität ein hervorragendes digitales Konzept für die Prämierungsveranstaltung und für begleitende online Webinare und Coachings entwickelt. Das fand ich sehr spannend und ich möchte allen Beteiligten an dieser Stelle noch einmal sehr herzlich für die ausgezeichnete Organisation danken. Dennoch hoffe ich, dass wir die Prämierung in der Konzeptphase oder zumindest für die Businessplan Gewinner wieder als Präsenzveranstaltung machen können. Ich freue mich auf die Atmosphäre einer Life-Prämierung, auf die Freude und die unmittelbaren Reaktionen der Gewinnerinnen und Gewinner und auf die Gespräche am Rande der Veranstaltung. Ich denke insbesondere bei der Vermittlung von Emotionen stößt auch die beste Remote-Technologie an ihre Grenzen.

Wie wichtig ist Ihnen persönlich das Thema Gründungsförderung?

Sehr wichtig. Es ist eine wichtige Investition in die Zukunft unseres Landes. Die Gründerinnen und Gründer von heute können dabei helfen heutige und zukünftige Herausforderungen zu lösen. Ein gutes Beispiel dafür ist BioNTech. 2008 gegründet, gehören sie heute bereits zu den wichtigsten Akteuren in der Pandemiebekämpfung weltweit. Das sichert Knowhow und Arbeitsplätze für den Wissenschaftsstandort Deutschland.

Darüber hinaus mag ich den Spirit und die Motivation mit denen die Start-up Unternehmen ihre Projekte vorantreiben, ich finde es spannend mich mit kreativen neuen Konzepten zu beschäftigen und ich gebe meine Erfahrungen gern an junge Menschen weiter. Aus der Sanofi Perspektive ist Science4Life natürlich auch eine sehr gute Gelegenheit frühzeitig mit den Gründerinnen und Gründern in Kontakt zu treten und innovative neue Ideen kennenzulernen. Dadurch haben sich in den letzten Jahren einige konkrete Kooperationen ergeben bei denen Sanofi mit ehemaligen Science4Life Teilnehmern kooperiert.

 Was muss sich Ihrer Meinung nach verändern, um Start-ups aus Life Sciences, Chemie und Energie im internationalen Vergleich noch besser zu fördern?

Science4Life hilft den Start-ups in der unmittelbaren Gründungsphase um Ideen, Konzepte und Businesspläne zu optimieren, Geschäftsgrundlagen zu schaffen und Wissen zu vermitteln. Ich denke besonders wertvoll sind dabei das Netzwerk, die Coachingangebote und die 360° Feedbacks, die den Gründern aus ganz unterschiedlichen Perspektiven wertvolle Anregungen geben. Etwas schwieriger wird es später in den weiteren Finanzierungsrunden die notwendigen Mittel zu beschaffen. Wenn man bedenkt, dass die Entwicklung eines neuen Medikaments meistens deutlich >1 Mrd. Euro kostet, dann werden die gewaltigen Dimensionen deutlich. Hier sind uns Länder wie z.B. die USA deutlich voraus. Dort ist es viel einfacher an Risikokapital zu kommen, was eben auch dazu führt das Unternehmen abwandern müssen. Darüber hinaus gibt es in den USA in Bezug auf Gründungen eine andere Fehlerkultur. Nicht jede Idee und nicht jedes Start-up werden erfolgreich sein, aber aus Fehlern lernt man und so werden auch gescheiterte Firmengründungen dort vielmehr als hier als wertvolle Erfahrung gewertet.

Wenn Sie jetzt ein Start-up gründen würden: In welchem Bereich wäre das?

Meine Expertisen liegen eher in der Pharmaforschung, aber ich glaube die Bedingungen für Neugründungen sind heute auch in anderen Bereichen so gut wie vielleicht noch nie zuvor. Wir stehen enormen Herausforderungen durch die Klimakrise gegenüber, wir müssen die Energiewende und die Dekarbonisierung der Wirtschaft meistern und wir erleben eine Digitalisierungswelle, die alle Lebens- und Arbeitsbereiche betrifft.    Das bedeutet, Themen wie Nachhaltigkeit und Digitalisierung werden zentrale Bestandteile der Firmenstrategie aller erfolgreichen Unternehmen, Prozesse und Aktivitäten müssen dahingehend überdacht und neugestaltet werden. Dafür brauchen wir neue Technologien, neue Geschäftskonzepte und innovative Problemlösungen. Für agile Start-up Unternehmen bieten sich dabei sehr gute Chancen an dieser Entwicklung zu partizipieren und zur Wertschöpfung beizutragen. Das betrifft natürlich auch den Gesundheitssektor. Viele Medikamente insbesondere im Primary Care Bereich werden heute bereits durch Apps, diagnostische Tools oder digitale Devices ergänzt, um dadurch bessere Behandlungsergebnisse für die Patienten zu ermöglichen. Die Arzneimittelforschung wird durch KI-basierte Forschungsansätze und Studiendesigns effizienter, neue Targets werden durch KI unterstütze molekularbiologische Methoden sogenannte Omics Data Science Lösungen identifiziert und völlig neuartige Modalitäten erlauben eine zunehmend personalisierte patientenzentrische Behandlung von Erkrankungen. In all diesen Bereichen arbeiten etablierte Pharmaunternehmen zunehmend sehr erfolgreich mit Start-ups und Biotechs zusammen.

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Das ist die Businessplanphase von Science4Life

17.03.2025

Aus Ideen entstehen Unternehmen – mit dem Science4Life Venture Cup und Science4Life Energy Cup unterstützen wir Gründer dabei, ihre Geschäftsidee zu realisieren. Gründer aus den Bereichen Life Sciences, Chemie und Energie haben noch bis zum 14. April 2025 die Chance, ihre Businesspläne in Form von Read-Decks online einzureichen. So profitieren Teilnehmer von einer Teilnahme bei Science4Life Das Besondere am Science4Life Businessplan-Wettbewerb: Unser Netzwerk. Erfahrene Branchen-Experten, Rechtsanwälte, Marketing-Profis sowie Business Angels und Investoren arbeiten seit Jahrzehnten mit uns zusammen, um Gründer zu fördern. In der Businessplanphase können sich die Gewinner auf Preisgelder in Höhe von rund 77.000 Euro freuen. Der Businessplan-Wettbewerb besteht aus drei Phasen: Ideenphase, Konzeptphase und Businessplanphase. Während den Bewerbungsphasen profitieren Start-ups außerdem von Online-Seminaren unserer Experten. Heute erklären wir im Detail, wie die Businessplanphase abläuft. Das Read-Deck als Grundstein der Unternehmensgründung Ziel der dritten und letzten Phase des Businessplan-Wettbewerbs ist es, Gründer bei der Ausarbeitung eines fundierten Businessplans in Form eines Read-Decks zu unterstützen. Denn das Read-Deck ist das Dokument, das wegweisend für die Zukunft eines Start-ups ist. Egal ob bei der Suche nach Business Angels, Venture-Capital-Gebern oder Geschäftspartnern – immer mehr Akteure bewerten das Potential anhand eines Read-Decks statt des klassischen Businessplans in schriftlicher Form. Deshalb müssen die Unterlagen auch die unterschiedlichen Informationsbedürfnisse der Stakeholder erfüllen. Aber nicht nur während der Gründung sind Businessplan und Read-Deck essentiell, auch als Steuerungs- und Kontrollinstrument übernehmen sie eine wichtige Funktion: Die definierten Unternehmensziele und Planungen dienen nämlich auch dazu, das große Ganze im Blick zu behalten, auf die gesetzten Meilensteine hinzuarbeiten und sich zu fokussieren. Die Bewerbung zur Businessplanphase Der Einstieg in den Science4Life Venture Cup und den Science4Life Energy Cup ist jederzeit möglich. Für die Businessplanphase kann man sich also auch bewerben, wenn man an den vorherigen beiden Wettbewerbsrunden nicht teilgenommen hat. Die Teilnahme am Wettbewerb ist simpel: Die Einreichung des Businessplans findet online über die Science4Life-Webseite statt. Die Teilnehmer müssen sich registrieren, ihren Businessplan in Form eines Read-Decks über das Science4Life-Portal hochladen und erhalten dann eine Teilnahmebestätigung. Science4Life hat über die letzten 27 Jahre ein Expertennetzwerk mit über 300 Partnern aus den jeweiligen Fachbereichen und Branchen sowie aus Rechts- und Patentanwälten, Marketing- und Finanzprofis, Business Angels, Investoren und vielen weiteren Experten aufgebaut. Einige von ihnen bewerten auch die eingereichten Read-Decks: Jedes Gründerteam erhält eine individuelle, schriftliche Einschätzung der Stärken und Schwächen des Read-Decks und damit auch zum Gründungsvorhaben. Die Start-ups haben so die Möglichkeit, das Feedback in Ruhe einzuarbeiten und ihre Geschäftsidee weiterzuentwickeln. Die Bewertungen werden von Gutachtern aus verschiedenen Fachrichtungen, wie beispielsweise Forschung, Marketing, Unternehmensberatung oder Patentrecht, abgegeben. Die unterschiedlichen Blickwinkel geben den Teilnehmern ein umfassendes Feedback in allen wichtigen Bereichen. So profitieren die Gewinnerteams von der Teilnahme an der Businessplanphase Neben den Bewertungen, die alle Gründerteams bei der Weiterentwicklung ihrer Geschäftsidee unterstützen, erhalten die fünf besten Teams des Venture Cup und die drei besten Teams des Energy Cup zusätzlich die Möglichkeit, an den Academy-Days, einem mehrtägigen Workshop, teilzunehmen. Dabei haben sie die Gelegenheit sich intensiv mit verschiedenen hochkarätigen Experten aus Wissenschaft, Industrie und Finanzwelt auszutauschen. Mit den Branchen-Experten werden die Stärken und Schwächen des Geschäftsmodells und des Read-Decks diskutiert, mit Kommunikationsfachleuten wird der dazugehörigen Präsentation der letzte Feinschliff verpasst. Denn die besten fünf Teams des Venture Cup und die besten drei Teams des Energy Cup präsentieren ihre Geschäftsideen vor der Science4Life-Experten-Jury.  Diese legt anschließend die endgültige Reihenfolge der Plätze fest. Preisgelder für die besten fünf Start-ups des Venture Cup  runden den Gewinn ab  Das Preisgled für den 1. Platz im Venture Cup liegt bei 25.000 Euro. Auch die drei besten Teams des Energy Cup können sich über Preisgelder freuen – auf den Gewinner des Energy Cup warten 10.000 Euro. Weitere Informationen zur Businessplanphase und für die Erstellung eines Read-Decks Hilfestellung zum Businessplan bekommen Start-ups schon vor der Einreichung des Businessplans: Das Science4Life-Handbuch gibt detaillierte Informationen, wie ein Businessplan in Form eines Read-Decks aufgebaut und wie die Inhalte aufbereitet sein sollten.

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Zukunftsweisende Lösungen aus Life Sciences, Chemie und Energie – die Gewinner der Konzeptphase 2025

13.03.2025

Blueprint Biomed, EpiCure, Plantman, QuantiLight und TimeTeller holen sich den Sieg in der Konzeptphase des Science4Life Venture Cup. Beim Science4Life Energy Cup gewinnen Qkera, Radiant Solar und TwinWatt. Neue Technologien, zukunftsweisende Lösungen und beeindruckende Start-ups – auch in diesem Jahr zeigt die Konzeptphase des Startup-Wettbewerbs, welche Innovationen das Potenzial haben, Märkte zu revolutionieren. Während sich die Gewinnerteams des Science4Life Venture Cup auf bahnbrechende Entwicklungen in den Bereichen Medizintechnik, Diagnostik und Biotechnologie konzentrieren, setzen die Gewinner des Science4Life Energy Cup auf nachhaltige Energiekonzepte für eine umweltfreundlichere Zukunft. Individuelle Coachings bei den Academy Days Bevor die besten fünf Geschäftskonzepte aus Life Sciences und Chemie sowie die besten drei Geschäftskonzepte aus dem Bereich Energie ausgezeichnet wurden, gab es für die besten 15 Teams der Konzeptphase wertvolle Coachings im Rahmen der Academy Days. Im Sparring mit jeweils einem persönlichen Coach verfeinerten die Teams ihre Geschäftsvorhaben und hatten die Gelegenheit, diese nochmals auf Plausibilität und Realisierungschancen zu prüfen. Zusätzlich wurden in Kleingruppen die individuellen und juristischen Fragestellungen rund um die Unternehmensgründung besprochen. Neue Ansätze in der Medizintechnik und Diagnostik Das sind die Gewinner der Konzeptphase des Science4Life Venture Cup: Blueprint Biomed aus Berlin entwickelt innovative Lösungen für die Knochenregeneration. Der aktuelle Goldstandard erfordert dabei oft zusätzliche Eingriffe zur Gewebeentnahme. Das Start-up bietet eine effizientere und patientenfreundlichere Alternative: Ein resorbierbares Biomaterialimplantat, das die körpereigenen Regenerationsmechanismen aktiviert – ganz ohne zusätzlichen Eingriff. Aktuelle Blutkrebs-Medikamente scheitern häufig an Resistenzbildung, geringer Wirksamkeit und starken Nebenwirkungen. Der Wirkstoff von EpiCure aus München, Carbacitabin (CAB), greift gezielt in gestörte epigenetische Mechanismen ein und überwindet diese Limitierungen. Die präklinischen Daten belegen: Das Start-up kann Blutkrebspatienten eine effektive und äußerst gut verträgliche Therapieoption bieten. Plantman aus Köln entwickelt pflanzliche therapeutische Proteine zur Bekämpfung neurodegenerativer Erkrankungen. Der innovative Ansatz zielt auf die schädliche Proteinansammlung bei der Huntington-Krankheit ab und soll ihr Fortschreiten verhindern. Im Bereich der Diagnostik vereinfacht QuantiLight aus Heidelberg Blut-Tests auf Medikamentkonzentrationen für 23 Millionen chronisch Kranke. Mit einem handlichen Gerät und Blut aus der Fingerkuppe liefert es laborgenaue Ergebnisse in 15 Minuten – direkt von zu Hause. Das spart Patienten drei Stunden pro Test, senkt Kosten für das Gesundheitssystem und verbessert die Behandlung. Besonders nützlich ist es für Organtransplantierte und klinische Studien. Die TimeTeller GmbH aus Hamburg ermittelt den optimalen Tageszeitpunkt für die Medikamenteneinnahme, um Nebenwirkungen zu minimieren und die Wirksamkeit zu steigern. Die TimeTeller GmbH ist ein Spin-off der Charité – Universitätsmedizin Berlin und basiert auf der Forschung von Angela Relógio im Bereich Krebs und zirkadiane Rhythmen. Innovationen für eine nachhaltige Energiezukunft Die Gewinnerteams des Science4Life Energy Cup setzen auf nachhaltige Lösungen für die Energieversorgung der Zukunft. Die Qkera GmbH aus Garching löst das größte Problem von Batterien der nächsten Generation durch einen innovativen Durchbruch bei der skalierbaren und günstigen Herstellung von keramischen Festkörperelektrolyten, die dünn, flexibel, hochleitend und sicher sind. Die Technologie entstand durch jahrelange Forschung am MIT/TUM durch Prof. Rupp und die Erfahrung von Andreas Weis im Bereich Nanomaterialien für Energieanwendungen. Radiant Solar aus Konstanz adressiert ein zentrales Problem der Energiewende: Solaranlagen auf Mehrfamilienhäusern (MFH) scheitern an ihrer administrativen und rechtlichen Komplexität. Mit dem Solarstrom-Verteiler von Radiant Solar löst das Start-up dieses Problem an der technischen Wurzel und macht Solaranlagen auf MFH so einfach wie auf Einfamilienhäusern – ganz ohne Mieterstrom oder Gemeinschaftliche Gebäudeversorgung. Das Team von TwinWatt aus Darmstadt entwickelt eine neue Generation von Windkraftanlagen, die speziell für den Einsatz in Städten und Gewerbegebieten optimiert ist, wo Windenergie bislang ungenutzt blieb. Die optimierte Windführung des Start-ups beschleunigt selbst schwache Winde auf mehr als das Doppelte und steigert so die Energieausbeute erheblich. Die Anlage ist als eigenständige Energiequelle einsetzbar oder lässt sich ideal mit Photovoltaik kombinieren – für eine ganzheitliche, nachhaltige Stromversorgung. Jetzt für die Businessplanphase bewerben! Nach der erfolgreichen Konzeptphase startet nun die finale Runde des Science4Life Venture Cup und des Science4Life Energy Cup: die Businessplanphase. Teilnehmer erhalten professionelles Feedback zu ihrem vollständigen Businessplan in Präsentationsform, haben die Chance auf wertvolle Academy-Days und können attraktive Preisgelder gewinnen. Bewerben können sich alle Start-ups, die maximal zwei Jahre alt sind – auch ohne vorherige Teilnahme an der Konzeptphase. Jetzt anmelden unter www.science4life.de! Einsendeschluss ist der 14. April 2025.

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Da kommt was auf uns zu – die Medizin von morgen

17.02.2025

Wie RNA-Stränge die Welt der Medizin revolutionieren Die Zukunft begann an einem Donnerstag. Es war der 16. November 2023, als eine Nachricht in Minuten um den Globus lief, die Fachwelt aufhorchen ließ und es in den Tagen darauf auch in die allgemeinen Medien schaffte, sogar bis in die Boulevard-Presse: In Großbritannien war erstmals ein Medikament zugelassen worden, das auf der Genscheren-Technologie CRISPR/Cas9 basiert. Wenig später, am 8. Dezember 2023, erfolgte die Zulassung des Medikaments durch die U.S.-amerikanische Lebens- und Arzneimittelbehörde FDA und am 9. Februar 2024 schließlich die Zulassung für die Europäische Union, erteilt durch die EU-Kommission. Damit war endgültig das Tor aufgestoßen zu einer neuen Zeit der Medizin- und Therapiegeschichte. Das Echo war gewaltig. Sogar das Weiße Haus in Washington meldete sich zu Wort: „Dieser bedeutende medizinische Fortschritt verspricht die Entwicklung weiterer lebensrettender Behandlungen und gibt Millionen Amerikanern Hoffnung, die mit seltenen Krankheiten leben müssen“, erklärte U.S.-Präsident Joe Biden. Ein Unternehmen in Frankfurt,die BioSpring GmbH, leistet entscheidende Beiträge für diese Medizin der Zukunft. Denn das Unternehmen ist ein weltweit führender Anbieter synthetischer Nukleinsäuren, die als Wirkstoffe neue bahnbrechende Medikamente erst möglich machen. Auch bei der Genscheren-Technologie CRISPR/Cas kommen sie zum Einsatz. „Wir haben das Potenzial von Nukleinsäuren für Anwendungen in der Medizin schon früh erkannt, nachdem wir 1997 unser Unternehmen gegründet haben“, erklärt Dr. Sylvia Wojczewski, CEO und Miteigentümerin von BioSpring sowie auch Mitglied in der Jury des Science4Life Venture Cup. Seitdem hat Wojczewski gemeinsam mit ihrem Partner und Firmenmitbegründer CSO Dr. Hüseyin Aygün das Unternehmen ständig weiterentwickelt. Bis heute ist es inhabergeführt. Inzwischen beliefert BioSpring mit über 650 Mitarbeitenden als Auftragshersteller führende Pharma- und Biotechunternehmen auf der ganzen Welt und ist weiter auf Wachstumskurs: eine beispiellose Erfolgsstory. Doch warum eigentlich sprechen wir heute von einer Revolution in der Medizin, was ist Kern der Sache? Kurz auf den Punkt gebracht: Die CRISPR/Cas-Technologie ermöglicht die gezielte Korrektur von Gendefekten und eröffnet so die Möglichkeit, genetisch bedingte Krankheiten vollständig zu heilen – statt nur die Symptome zu bekämpfen wie mit konventionellen Therapien. Das ist ein Paradigmenwechsel und somit der Schritt in ein neues Medizinzeitalter, kurz: eine Revolution in der Medizin. BU: Die CRISPR/Cas-Technologie ermöglicht das gezielte Ansteuern und das Modifizieren, Ausschneiden oder Ersetzen eines DNA-Bausteins ©BioSpring GmbH Aus unheilbar wird heilbar Die neu zugelassene Therapie hat das Potenzial, die bislang unheilbare Sichelzellanämie vollständig zu heilen – statt wie bisher mit herkömmlicher Therapie nur die Symptome zu lindern. Die Sichelzellanämie ist eine schwere Bluterkrankung mit katastrophalen Folgen für die Betroffenen - bis hin zu einer drastisch verringerten Lebenserwartung. Die CRISPR/Cas-Technologie funktioniert während der Therapie wie eine Art Genschere, bei der fehlerhafte Gene gezielt angesteuert, entfernt oder ersetzt werden können. Die entscheidende Komponente dafür ist das „Navigationssystem“, das die zu behandelnden Gene findet und die eigentliche „Schere“, das Cas-Protein, exakt dorthin führt. Das übernehmen spezielle Nukleinsäuren, in diesem Fall eine guide RNA, die damit zu ganz wesentlichen Bausteinen für die Medizin der Zukunft werden. Die guide RNA ist ein Beispiel eines Oligonukleotids, also einer synthetisch hergestellten Nukleinsäurekette mit typischen Längen zwischen ca. 20 und 120 Nukleotiden. Weitere Vertreter dieser neuen Wirkstoffart sind beispielsweise Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und Silencing-RNAs (siRNA), die seit wenigen Jahren bereits die Behandlung von Krankheiten über die Regulation von Genen erlauben und damit neue Therapiemöglichkeiten erschlossen haben. Künftig werden RNA-Therapeutika noch weiter in den Bereich der Breitenerkrankungen vordringen. Das bedeutet Hoffnung für Hunderte von Millionen Menschen weltweit, die etwa unter Bluthochdruck, zu hohen Cholesterinwerten oder anderen weit verbreiteten Erkrankungen zu leiden haben. Auch für Krebstherapien öffnen sich durch RNA-Therapeutika neue Perspektiven in der Behandlung. Diese rasante Entwicklung von Medikamenten, die genetische Informationen nutzen oder verändern, mündete schließlich in die eingangs beschriebene Technologie des Genome Editing, zu der auch die genannte CRISPR/Cas-Technologie gehört. Dass bereits 2023 ein erstes Medikament zugelassen wurde, das auf der CRISPR/Cas-Technologie beruht, ist höchst bemerkenswert und hat auch Fachleute begeistert: „Die Zulassung ist ein großer Durchbruch, ein Meilenstein für das ganze Feld des Genome Editing. (…) Eine Wahnsinnsleistung, wenn man bedenkt, dass 2012 erstmals über CRISPR/Cas berichtet worden ist – und wir jetzt, nur gut zehn Jahre später, ein erstes Medikament haben, das auf dieser Technologie beruht“, erklärte beispielsweise Prof. Dr. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg. Der Schweizer Molekularbiologe forscht seit vielen Jahren zu Fragen der Gentherapie und gilt als eine der wichtigsten Stimmen auf diesem Gebiet. Die Herstellung therapeutischer RNA-Nukleinsäuren von bestmöglicher Reinheit und Qualität ist hochkomplex. Bis zu 400 Prozessschritte sind etwa zur Herstellung einer guide RNA nötig, um die gewünschten Ergebnisse zu erzielen. Dieser Prozess umfasst die eigentliche Festphasen-Synthese, die in einem automatisierten Verfahren abläuft, wird fortgesetzt mit der Abspaltung des Produktes von einem festen Trägermaterial, Ultra-Filtration und Reinigung des Zwischenproduktes per Hochdruck-Flüssigchromatographie sowie über weitere Prozessschritte bis zur Gefriertrocknung des fertigen Produkts. Am Ende liegt das Produkt als ein weiß-gelbliches, fluffiges Pulver vor und wird in dieser Form ausgeliefert. Eine zentrale Rolle bei der Entwicklung von Wirkstoffen für bahnbrechende Medikamente spielen die sogenannten CDMOs (Contract Development and Manufacturing Organizations) wie BioSpring. Sie bieten umfassende Leistungen bei Herstellung und Analyse von Wirkstoffen an und werden so zu unverzichtbaren Partnern der pharmazeutischen Industrie. Ihre Bedeutung wird mit der steigenden Nachfrage nach personalisierter Medizin und Biologika weiter wachsen. Die Zukunft der Medizin – sie hat schon begonnen. ©BioSpring GmbH

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